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Terapia Génica

PARKINSON Y TERAPIA GENICA

No es contagiosa, no es mortal, no produce envejecimiento ni demencia y en algunos casos ni siquiera produce temblores, pero cuando la enfermedad de Parkinson hace su aparición, la vida cambia para siempre (*).

Aunque ya hay respuestas a inquietudes y mitos que durante muchos años rondaron esta afección a las estructuras del cerebro encargadas del control y la coordinación del cuerpo, los científicos siguen investigando para ver si encuentran un método radical que permita que un paciente se recupere.

En septiembre del año pasado, investigadores de la Universidad de Manchester, en el Reino Unido, y del Centro Médico Cedars-Sinai, en Estados Unidos, publicaron un estudio en la revista especializada ’Molecular Therapy’ acerca de la investigación del Instituto para la Investigación en Terapia Genética (Gtri), en el que se abría una esperanza en torno al Parkinson y su progreso neuronal.

Dicho instituto-laboratorio, auspiciado por la Escuela de Medicina de la Universidad de Harvard, es dirigido por los científicos Pedro Lowenstein y Maria Castro, y su principal investigador es el biólogo colombiano Andrés Hurtado-Lorenzo, quien habló con eltiempo.com

Los resultados obtenidos por el trabajo de Hurtado-Lorenzo en el Gtri, que han tenido eco en publicaciones científicas como NewScientist, resultan sorprendentes: al experimentar con ratones, logró reducir en un 40 por ciento la presencia de  neuronas afectadas. 

Lo que se afecta con el Parkinson

 
¿Qué ocurre en el cerebro cuando se presenta esta enfermedad? las neuronas que se encuentran en la región del cerebro llamada ’substantia nigra’ dejan de producir la dopamina, una sustancia química reguladora en el cerebro.

Hasta el momento, los tratamientos existentes contra el Parkinson son varios tipos de drogas que suplen la dopamina faltante en el cerebro pero otras neuronas pueden seguir muriendo.

La función de la dopamina determina el control nervioso de los músculos del cuerpo, así que, si la dopamina funciona irregularmente, genera reacciones como el temblor, característica del Parkinson.

¿En qué consiste la terapia genética investigada? 

El proceso que realiza Hurtado-Lorenzo consiste en el uso de ADN como si fuera un medicamento, a través de la siembra de dos proteínas en las neuronas afectadas.

Según explicó el biólogo colombiano, quien respondió las preguntas vía correo electrónico, se requiere de un proceso que no sólo reemplace la dopamina faltante, sino que "detenga la muerte de las neuronas dopaminérgicas".

Es así como dichas células tendrían que asimilar un nuevo material genético, identificado como dos proteínas llamadas Shh y Gli-1.

Sin embargo, la célula no recibiría ese material ’por las buenas’, así que hay un curioso método para forzar la asimilación: infectarlas con un virus ficticio. 

Este adenovirus es manipulado en el laboratorio para que no sea peligroso, técnica que actualmente analizan diferentes laboratorios, entre ellos el Grupo de Neurociencias del Instituto de Genética de la Universidad Nacional de Colombia.

El médico Bruno Benítez, miembro del mencionado grupo que fue consultado por eltiempo.com, señaló que "este es un avance para la comunidad científica colombiana que complementa los diferentes esfuerzos que hemos venido realizando en el país enfocados a la identificación de factores genéticos y moleculares involucrados en la enfermedad de Parkinson en nuestra población colombiana". 

Sobre posibles riesgos de la manipulación del adenovirus transportados de las proteínas, Benítez dijo que el procedimiento "es altamente eficiente, pues logra expresar de manera estable, temporal y espacialmente controlada altos niveles de la proteína deseada".

Confirmó Benítez que "en este caso introducen de manera novedosa proteínas que cambian la expresión de algunos genes y ejercen efectos específicos sobre la supervivencia de las neuronas que se van perdiendo en la enfermedad de Parkinson". 

Qué hace el virus modificado
 

El adenovirus engaña a las células al llegar al cerebro con la agresividad de una nueva enfermedad e inocula las neuronas con las proteínas benéficas. 

Hurtado-Lorenzo asegura que "este trabajo representa la primera demostración que después de una sola administración en el cerebro de los genes Shh y Gli-1, es posible evitar la muerte de las neuronas". 

De comprobarse en humanos un resultado positivo de esta primera etapa investigativa con ratas, se podrían desarrollar nuevos tratamientos que, plantea Hurtado-Lorenzo, se podrían aplicar tanto para prevenir el origen del Parkinson como para reducirlo en enfermos. 

El biólogo comenta que "esto es lo que hemos logrado en un modelo animal de la enfermedad. Sin embargo -añade- aun existen varias etapas que superar antes que este tipo de tratamiento sea real a corto plazo en humanos. Uno de los aspectos mas importantes para superar es la creación de vectores virales más seguros para la administración de genes neuroprotectores en humanos, aspecto en el que varios grupos de investigación están trabajando con resultados muy prometedores". 

Acerca del futuro de esta investigación y los posibles tratamientos que genere, Hurtado-Lorenzo señala que "mantener vivas las neuronas que mueren en los pacientes con Parkinson sería la terapia ideal". 

Los resultados propuestos por este científico colombiano, respaldado por la Universidad de Harvard, fueron destacados por la comunidad científica internacional pero es sólo una etapa previa en esta senda investigativa. 

La intención de este artículo no es la de comprobar dichos resultados, sino destacar el trabajo de este científico colombiano en pro de la búsqueda de respuestas a una enfermedad tan inquietante como dramática.

Carlos Solano Franco

Redactor de Eltiempo.com

http://eltiempo.terra.com.co/salu/notisalud/ARTICULO-WEB-_NOTA_INTERIOR-1985881.html

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